第73章（1 / 3）

  
  也是因为顾盼的项目有了好消息，杨登云还残存着最后一丝希望，哪怕是几乎渺茫的希望。
  目前，全球已知的罕见病超过7000种，仅有5%存在有效治疗方法。我国第一批罕见病目录中收集的121种罕见病，其中86种在全球有治疗药物，只有77种在国内有治疗药物。
  基因药物就更少了。
  根据公开资料，全球范围内获批的单基因罕见病的基因药物只有4种，都是注射剂，每支售价分别为100万、85万、212万和177万美元。
  无一例外，国内都没有类似产品上市。
  我国的罕见病基础研究起步晚，相关配套措施也不完善。
  在技术层面，罕见病药物从研发到转化的一系列流程难度非常大，目前我国罕见病药物仍然以仿制药和海外引进为主；在政策层面，缺少对罕见病药物研发的保护和激励措施；在市场层面，我国的商业医疗保险体系还不完善，罕见病药物的支付环境不明朗。
  这些要素叠加在一起，包括药企在内的各种医疗机构缺乏研发罕见病药物的动力，毕竟谁都不想投资和回报不成正比。
  所以，推动罕见病药物研发，核心是在政策层面让更多资源倾斜到基础研究和转化，包括专利独享、定价机制、支付体系、诊疗水平......只有提供充足的优惠，才能从根本上扭转局面。
  除了药企，还有IIT。
  既然药企做不了，家长就会自己寻找出路，IIT就是一个选择。但是，我国IIT体系也不完善。我国IIT的资金来源主要是科研经费、医疗机构专项经费、企业资助，以及少数来自公益组织和社会团体的捐赠。但是，这和海外成熟的筹资模式相比，还有不少差距。在美国，IIT资金主要来源于美国国立卫生研究院和私立基金会等民间机构。在欧洲，IIT仅允许药厂为项目提供药物，并在结果发表前参与审核，不承担申办者责任。在日本，支持开展多中心研究，通过行业协会促进机构间的合作......
  举个例子，即使是杨登云和顾盼这种经济条件特别优越的家庭，为了IIT还是倾尽多年积蓄。对于一般家庭来说，恐怕只能无奈放弃。
  所以，杨登云才会感觉特别无力。
  这是一个系统工程，不是谁单独可以完成的。
  包括游漪正在做的很多事情，也只是杯水车薪。
  但是，如果他们放弃了，不迈出第一步，未来还有什么值得期待的呢？如果连自己都不为自己拼尽全力，还能指望谁呢......
  杨登云睁着眼睛，坐在电脑前面，敲了一个晚上的键盘。
  等到天快亮了，他才给游漪打电话：“游医生，我打算成立一家基因治疗公司，为了小野，也为了和小野一样的孩子......”
  游漪瞬间醒了：“小野爸爸，你怎么了？”
  “我没怎么......我记得你也说过，我们现在需要更多的基因治疗公司，我为什么不成立一家？没有人比我更合适了......”
  “确实......我支持你！”
  游漪担心杨登云太累了，但是，也许只有这种精神信念可以支撑杨登云扛过一般人难以承受的累。
  游漪补充：“小野爸爸，谢谢你！”
  这句话，游漪是脱口而出的。
  当初，她成立罕见病公益基金会，就是为了促进药物研发和医学转化，只是这条路很漫长、很艰险，需要更多人一起同行。
  杨登云哽咽：“游医生，也谢谢你！”
  为了及时止住眼泪，游漪赶紧转移话题：“对了，这段时间我们和几个高校、咨询公司合作推出的罕见病患者生存报告马上就要公开发布了，首批病种是发作性睡病和低磷性佝偻病。还有，现在我们的罕见病患者组织还不完善，做的基本都是一些配合药物临床试验的患者招募工作，将来必须提高在临床试验的早期设计和终端中的参与度......”
  生死只有概率，没有定数，需要的就是大家一起“赌一把”的勇气。
  杨登云似乎也想起了什么：“游医生，你看群了吗？” ↑返回顶部↑