第44章（1 / 3）

  
  前段时间，宋衍给杨登云推荐了不少国外论文，特别强调了IIT。在罕见病领域，很多药物的研发都是由患者或者家属推动的。这很容易理解，只有当事人才能不顾一切地为自己寻找治疗方法。所以，很多患者会联合起来，筹集资金，寻找愿意合作的药企或者研究机构。
  宋衍迅速接收到了杨登云的信号：“你决定申请IIT了？”
  杨登云点头。不管组胺酸铜还是伊利司莫铜，都无法从根本上让小野好起来。Menkes综合征是由ATP7A基因突变引起的，ATP7A在人体内负责铜的转运，一旦发生基因突变，会导致无法从食物中正常吸收铜，影响身体和大脑的生长发育。所以，只有基因治疗才能救小野。
  但是，没有药企会进行Menkes综合征的IND基因治疗。
  杨登云太知道了。
  当初，杨登云在朋友圈和游漪因为罕见病药物价格辩论的时候，他就已经把道理都说明白了。只是，现在他的位置变了，不再是满脑子成本收益算计的药企高管，而是一个罕见病患儿家长。他才意识到，用钱来衡量药物是多么冷漠的行为，因为被放在天平另一端的根本不是什么药物，而是一个个生命、一个个家庭活下去的希望。
  想到这里，杨登云看了游漪一眼，略有愧色。
  游漪也注意到了他的表情：“所以，现在只有IIT这一条路可以走了。”
  杨登云点头。
  宋衍最近一直在考虑这个问题：“我仔细研究过小野的情况，ATP7A基因片段对应1500个氨基酸蛋白、4500个碱基，小野的基因突变发生在1137位，多了一个a碱基，这导致在氨基酸翻译过程中，只翻译到1/3就断了，无法生成具有活性的ATP7A蛋白。如果可以进行基因替代治疗，将外源正常基因导入靶细胞，达到纠正或者补偿基因缺陷的作用，是可以达到治疗效果的......”
  “宋大夫，那我可以申请吗？”
  “我回去研究一下规定，有消息了通知你。”
  “谢谢！”
  杨登云激动地握住宋衍的手，胡子拉碴的脸上露出掩饰不住的期待，甚至还带着一丝乞求。可以看得出来，今天杨登云特意修了仪容换了衣服，平时肯定不是这个状态。在他脸上，怨天尤人和自力更生完美地达成了统一。
  过了几秒，他突然想起来什么：“不过，基因治疗需要投入很多钱，我担心......”
  这种投入不是普通家庭可以承受的，就算杨登云曾经是高薪阶层，恐怕也无力支付。
  没等他说完，游漪先开口了：“杨总，我正在筹备一个罕见病公益基金会，争取快点儿推进，希望可以帮到你。另外，最近我们找到了一些Menkes患儿家长，建了一个群，你要进吗？”
  “好啊，谢谢。”
  杨登云借着这个机会向游漪道歉：“前段时间我状态不好，说话太冲了，不好意思。”
  游漪当然理解：“杨总，你千万别放在心上。说句实话，这种反应正常，很多家长都会经历这个阶段，我拉你进群了，多和大家交流，互相支持，比一个人单打独斗更容易撑过去......”
  杨登云本来担心游漪是在和他客气，但是看到她真诚阳光的眼神，一切顾虑都打消了。
  进群后，杨登云接受了热烈欢迎的礼遇。
  游漪担心吓着他，解释：“大家都是刚认识的，需要交流的问题比较多......”
  以前没有组织，不管遇到什么问题，只能憋着自己想办法，现在不一样了。
  当然，大家最关心的还是药，很快就有人问了：“你家有组胺酸铜吗？”
  “有。我有组胺酸铜和伊利司莫铜。”
  杨登云的回答好像一颗鱼雷爆炸，瞬间掀起惊涛骇浪，群里各种问题轮番上场，手机也不断蹦出微信添加好友申请。
  不用猜，大家都想从杨登云这儿抢药。
  “你从哪儿买到的药？” ↑返回顶部↑